眼
眼睛个体小、相对封闭、具备免疫赦免，是基因治疗中非常热门的器官。随着视网膜和视皮层遗传性疾病分子机制研究的不断深入，使用基因治疗某些遗传性眼部疾病（如视网膜色素变性、缺血性视网膜疾病等）已成为可能.
光遗传（光激活）rAAV-CaMKIIα-hChR2(H134R)-mCherry
病毒用途：应用于光遗传学（Optogenetics）技术中。病毒感染神经元后，给蓝光，可使神经元处于兴奋状态，即光激活。
细胞感染预实验
选择慢病毒介导的方式来进行RNA干扰实验，需要通过慢病毒感染预实验确认目的细胞的感染效率，确定目的细胞感染MOI，作为后续实验进行的标准参数。